孤児麻薬の研究開発がどのようにインセンティブ化されているか
孤児薬とは何ですか、孤児薬法とは何ですか？ なぜこれらの薬の研究開発が重要で、何が障壁ですか？
孤児薬とは何ですか？ - 定義
孤児麻薬は、収益性の高い薬剤を見つけようとする会社が不足しているため、未開発のまま残っている医薬品（医薬品）です。 多くの場合、薬品を製造するために必要な研究開発と比較して重視された場合、薬を購入する人が比較的少ないという理由がある。
簡単に言えば、孤児麻薬とは、企業が多額の収益を期待しておらず、その代わりにお金をもたらす薬で努力するものです。
なぜいくつかの薬は "孤児の薬"
医薬品（バイオ医薬品）やバイオテクノロジー企業は、常に病状を治療するための新薬を研究開発しており、新薬が市場に頻繁に出ています。 一方、 希少な疾患や障害に苦しんでいる人々は、病気のために同じ薬物研究の注意を見ません。 これは、その数が少なく、これらの希少疾患（一般に「オーファンドラッグ」と呼ばれる）を治療するための新薬の潜在的市場も小さいためです。
希少疾患は、米国では20万人未満、EUでは1万人あたり5人未満で発生します。 米国と欧州連合（EU）の政府規制当局は、このように薬物開発の格差を縮小するための措置を講じている
孤児薬の開発を促進するインセンティブ
希少疾患のための適切な薬物が米国で開発されておらず、まれに麻薬を開発する際に製薬企業が実際に財政的損失を被ることを認識した米国議会は1983年に孤児医薬品法を可決した。
孤児製品開発の米国事務所
米国食品医薬品局（FDA）は、米国市場における医薬品の安全性と有効性を確保する責任があります。
FDAは、孤児用医薬品（およびその他の希少疾患用医薬品）の開発を支援するため、研究助成金の供与を含む孤児製品開発局（OOPD）を設置した。
孤児の薬は、他の薬と同様に、FDAがマーケティングのために承認する前に、治験や治験を通じて安全で効果的であることが求められています。
1983年の米国孤児医薬品法
孤児ドラッグ法は、希少疾患の小規模市場（米国では、希少疾患の47％が2万5千人未満）に薬剤（および他の医療製品）を開発するよう誘発するインセンティブを提供しています。 これらのインセンティブには、
- 孤児薬を開発するために行われた研究の連邦税額控除（費用の最大50％）。
- 最初の会社が特定の薬剤のFDAマーケティング承認を取得するための、薬剤販売の7年間の独占。 これは、承認された薬の使用にのみ適用されます。 別の用途のための別の用途は、FDAによって承認されることもでき、同社はその使用のための医薬品の独占販売権を有することになる。
- 医薬品承認申請料および年間FDA製品料金の免除
孤児ドラッグ法が成立する以前は、希少疾患を治療するための孤児薬はほとんどなかった。
この法律以来、米国でのマーケティングのために、FDAより200種類以上の孤児薬が承認されています。
孤児ドラッグ法の米国医薬品への影響
孤児医薬品法は1983年に導入されて以来、多くの医薬品の開発を担当してきた。 2012年までに、このプロセスを通じて承認された薬物は少なくとも378個あり、その数は増加を続けています。
孤児の薬物法のために利用可能な薬物の例
承認された薬剤の中には、
- グリコーゲン貯蔵障害、 ポンペ病患者のための酵素補充療法
孤児用医薬品の国際研究開発
EU議会と同様に、欧州連合（EU）政府は、孤児麻薬の研究開発を増やす必要性を認識している。
孤児医薬品委員会
1995年に設立されたEuropean Medicines Agency（EMEA）は、EUにおける市場における医薬品の安全性と有効性を確保する責任があります。 それは、25のEU加盟国の科学的資源を集める。 2000年には、EUにおける孤児麻薬の開発を監督するため、孤児医薬品委員会（COMP）が設立されました。
孤児用医薬品に関する規制
欧州連合理事会（EU）理事会が合意した孤児薬品規制は、EUにおける孤児薬（およびその他の希少疾患用医薬品）の開発に対するインセンティブを提供しています。
- マーケティング承認プロセスに関連する手数料の免除
- 第1の会社が薬物のEMEAマーケティング承認を取得するための医薬品販売に関する保証付き10年間の独占。 これは、承認された薬の使用にのみ適用されます。
- コミュニティマーケティング承認 - EUのすべての加盟国に及ぶマーケティング承認の一元化された手続き。
- プロトコルアシスタンス。医薬品開発に必要な様々な試験や臨床試験についての製薬企業への科学的助言の提供。
孤児医薬品に関する規制は、孤児医薬品法が米国で行った同様の有益な効果をEUでもたらし、希少疾患のための孤児薬の開発と販売を大幅に増やしました。
孤児ドラッグ法の最終行
現時点では、孤児ドラッグ法には多くの論議があり、規模の一方の希少疾病の治療の必要性と他方の持続性に関する疑問がある。 ありがたいことに、これらの行為は、米国と欧州の両方で、一緒に追加された珍しい病気の珍しいものではありません。
ソース：
ヘルダー、M.孤児ドラッグ法の目的は何ですか？ 。 PLoS医学 2017。14（1）：e1002191。
Murphy、S.、Puwanant、A.、およびR. Griggs。 珍しい神経疾患に対する孤児産物指定の意図しない影響。 神経学の実体 2012. 72（4）：481-490。
米国食品医薬品局（FDA）。 孤児製品の指定：薬物および生物製剤。 2005年5月2日更新。 https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforifolisesasesforonditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm