今私たちは体を再プログラムすることができます
FDAは初めて遺伝子治療の治療法を承認した。 新しい治療薬Kymriah（tisagenlecleucel）は、T細胞を改変して白血病と戦う。
Kymriahの承認は、人為的手段によって身体を再プログラミングするという、新規でエキサイティングなアプローチを用いて癌や他の重篤な病気に対抗する遺伝子治療の他の形態の承認の先駆けとなります。
細胞に基づく遺伝子治療
細胞ベースの遺伝子治療とは、新しい遺伝物質を特定の細胞集団に導入し、その後、これらの改変された細胞を体内に再導入することをいう。 体内に入ると、これらの新しい細胞は、がんやその他の重篤な疾患と戦うのに役立つタンパク質を産生することができます。
Kymriahは、リンパ球の一種、すなわち白血球を体内に導入する遺伝子改変T細胞の導入を伴う。 これらの改変T細胞は、白血病細胞を認識して攻撃する。
遺伝子療法は毒性が低いため、遺伝子療法は化学療法よりも好ましい。 化学療法は全身に影響を与え、体全体に悪影響を及ぼす。 細胞ベースの遺伝子治療では、再設計された細胞は局所的に注入され、腫瘍と特異的に戦う。
遺伝子療法の一形態であることに加えて、キムリアは免疫療法剤でもあります。 免疫療法は、免疫系の力を利用して疾患を治療する。
キムリアは説明した
専門用語では、ノバルティスのキムリアは、B細胞急性リンパ芽球性白血病の再発性または難治性（すなわち治療に耐性）治療に使用される実験的キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法である。
キムリア（Kymriah）は、患者自身のT細胞が最初に収集され、次いで製造センターに送られる、カスタマイズされた免疫療法である。
T細胞は、白血病と呼ばれる手順を用いて収穫される。
製造センターでは、これらのT細胞は、CAR発現をコードする遺伝子を含むように改変される。 次いで、これらの修飾された細胞を患者に注入する。 体内に入ると、CARは、白血病細胞の表面上に位置し、これらの癌性細胞を殺すCD19と呼ばれる特定の抗原を標的とする。 一度血液中に入ると、これらの修飾されたT細胞が増殖し、2〜3週間以内に癌を根絶させる。
FDAの専門家は、再発性または難治性のB細胞急性リンパ芽球性白血病を有する63人の小児、青少年、若年成人が治療の単回投与を受けた第2相臨床試験の片方にKymriahの承認を得ました。 これらの参加者のうち、83％が3ヶ月後に寛解に入った。 さらに、75％は6ヶ月後も病気を免れた。 重要なことに、Kymriahには、FDAによる優先審査とブレークスルー療法の指定が与えられました。
急性リンパ芽球性白血病は、骨髄および血液の癌である。 体内に異常なリンパ球ができます。 これらの異常な血液細胞は、骨髄の健康な血液細胞を素早く集めます。 生き残るためには血球が必要です。
正常な血球の数が劇的に減少すると死が生ずる可能性があります。
高齢者はALLを発症する可能性があるが、主に子供の病気である。 全員の子供の約90％が治療後に寛解する。 キムリアは、25歳未満であり、再発した癌または治療に耐性のある癌のいずれかを有する患者に使用することが認められている。
キムリアについての懸念
いずれかの種類のモノクローナル抗体療法の負の副作用に関するものは、サイトカインストームとも呼ばれる注入反応であるサイトカイン放出症候群である。 サイトカインは、細胞によって分泌され、他の細胞に影響を及ぼす小さなタンパク質です。
ほとんどの人々で、サイトカイン放出症候群の症状は軽度または中等度であり、容易に治療することができる。 これらの症状には、
- 低血圧
- 疲労
- 頻脈
- 頭痛
- 熱
- 吐き気
- 寒気
- 発疹
- 引っかき喉
- トラブル呼吸
しかし、血液癌（ALLのような）を有する患者は、重度のサイトカイン暴風を発症するリスクが高く、生命を脅かす症状を伴う。 このため、サイトカインの嵐のような重大な合併症を管理するための専門家を揃えた大量のセンターで注入を行う必要があります。
最後に、Kymriahは約50万ドルの費用がかかると予想されます。 それにもかかわらず、Kymriahによる治療は、白血病の治療に一般的に使用されている骨髄移植よりもまだ安いです。
からの言葉
難治性または再発性ALLは致命的な病気です。 Kymriahの承認は、治療法が残っていない米国の数百人の若者に希望を与えています。 それは臨床試験において有効であることが証明されている。 しかし、臨床試験は期間が限られており、Kymriahが生涯寛解を誘導できるかどうかはまだ分かっていません。
一言で言えば、FDAによる遺伝子治療の形式の初めての承認は、癌の撲滅と他の致命的な病気に対抗するために細胞を再プログラムすることができる新しい時代の医学を導くものです。
>出典：
> Breslin S.サイトカイン放出症候群：概要および看護の意味。 オンコロジー看護の臨床ジャーナル。 2007; 11：37-42。
> Colwell J. Panelは、白血病のCAR T療法を受け入れます。 がん発見。 2017年7月27日。
> FDAニュースリリース。 FDAの承認は、最初の遺伝子治療を米国にもたらします。 2017年8月30日。
>高KA。 臨床医学における遺伝子治療。 In：Kasper D、Fauci A、Hauser S、Longo D、Jameson J、Loscalzo J. eds。 ハリソンの内科の原則、19e New York、NY：McGraw-Hill; 2014年
> Klepin HD、Powell BL。 白血病 In：Halter JB、Ouslander JG、Studenski S、High KP、Asthana S、Supiano MA、Ritchie C. eds。 ハザードの老人医学と老年学、7e New York、NY：McGraw-Hill。