新しい治療法は、 血液がん患者、または白血病 、リンパ腫、 多発性骨髄腫などの血液悪性腫瘍の患者に対しては、かなり急速に出現しています。
以下の治療の進歩は、巨大な飛躍ではなく、小さな歩みと見ることができます。 しかしながら、これらの療法は、影響を受ける人々にとって極めて有意義な生存の利点を提供し得る。
いくつかの例では、新たな治療法は、骨髄移植などの治癒的治療が最終的に追求される可能性があるという希望の炎を維持することさえあるかもしれないが、以前はこれが選択肢ではなかったかもしれない。
生存率は副作用や毒性とともに考慮する必要があります。 このような状況では、患者は一般的に（生活の質）、生存できる限り長く生きたいと考えています。
最近承認されたセラピー
ドラッグ | 勉強した病気 | 比較優位性 |
イノツズマブオゾガマイシン（Besponsa） | 再発性または難治性B細胞 ALL |
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レナリドマイド（Revlimid） | 新たに診断された多発性骨髄腫 |
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注射用ダウノルビシンおよびシタラビンリポソーム（Vyxeos） | 新たに診断された治療関連AML（t-AML） 骨髄異形成関連変化を伴うAML（AML-MRC） |
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1.急性リンパ性白血病のためのイノツズマブ・オゾガマイシン（Besponsa）
American Cancer Societyの推定によると、2017年に急性リンパ球性白血病 （ALL）が約5,970件、同年に約1,440件の死亡が予測された。 近年、多くの異なる血液癌の治療における改善にもかかわらず、ALLを有するこれらの患者の予後は依然として貧弱である。
同種間幹細胞移植（ドナーからの骨髄移植 ）は、ALLを有する成人の治療の可能性を潜在的に提供する。 しかし、克服すべきハードルがあります。現在の化学療法レジメンでは完全寛解率は低いです。 幹細胞移植は、通常、患者が病気の完全な寛解を達成することを必要とし、残念ながら、再発性または難治性のB細胞ALL（治療にもかかわらず戻ってきた病気）が移植に至ることが比較的少ない成人を意味する。
したがって、薬物開発者は、これらの癌細胞を標的とするための新しいツールを探していました。 適切な状況では、CD22というマーカーを持つ攻撃側のセルがそのようなツールの1つになる可能性があります。 CD22は体内の特定の細胞によって作られ、これらの細胞によってタグのように細胞の外側、細胞膜内に配置される分子です。 B細胞ALLを有する患者では、癌性細胞はこのCD22分子を約90％の症例で有しており、癌治療のビジネスにおいては非常に良い可能性がある。
Inotuzumab ozogamicin（Besponsa）は、標的化細胞を殺すことができる薬剤であるカリケアマイシンに結合したヒト化抗CD22モノクローナル抗体である。
Inotuzumab ozogamicinは、それが細胞を殺すことができる薬剤に結合するか、またはそれとコンジュゲートする抗体であるため、コンジュゲートと呼ばれます。 抗体部分はCD22マーカーを有する細胞を探索し、コンジュゲート部分は標的細胞を破壊する。
FDAは、代替化学療法レジメンと比較して、薬剤の安全性および有効性を研究した臨床試験からの証拠に基づいて、イノツズマブオゾガマイシンを承認した。 この試験には、再発性または難治性のB細胞ALLを有し、かつ1つまたは2つの以前の治療を受けた326人の患者が含まれた。
FDAによると、評価された218人の患者のうち、イノツズマブオゾガマイシンを受けた患者の35.8％が完全な応答を経験した。 代替化学療法を受けた患者のうち、17.4％のみが完全な反応を経験し、中央値は4.9ヶ月であった。
したがって、inotuzumab ozogamicinは、再発性または難治性のB細胞ALLにとって重要な新しい治療選択肢です。
inotuzumab ozogamicinの一般的な副作用としては、低血小板（血小板減少症）、低レベルの特定の白血球（好中球減少症、白血球減少症）、感染、低レベルの赤血球（貧血）、疲労、重度の出血（出血） （熱性好中球減少症）、肝臓障害（トランスアミナーゼおよび/またはγ-グルタミルトランスフェラーゼ増加）、腹痛、および血液中の高レベルのビリルビン（高ビリルビン血症）を含むが、これらに限定されない。 追加の安全性情報については、処方箋の完全な情報を参照してください。
2.多発性骨髄腫移植後のレナリドマイド（Revlimid）
最近のメタアナリシス研究の結果によると、自己造血幹細胞移植（自己供与による骨髄移植）後のレナリドマイドによる維持療法は、プラセボまたは新たに診断された多発性骨髄腫患者の死亡率を25％減少させた。
McCarthyらは、米国、フランス、イタリアの3件の無作為臨床試験の患者データを分析した。 自家移植骨髄移植を受けた新しく診断された多発性骨髄腫患者を対象とし、そのうち1,208人がレナリドマイドで治療されたが、603人の患者はプラセボを受けたか、または単に観察されたか監視された。
レナリドマイドで治療された患者は、プラセボまたは観察を受けた患者（52.8ヶ月対23.5ヶ月）と比較して、その病気の進行なしに生存率が改善されていた。 計490人の患者が死亡した。 レナリドマイド群で有意な生存期間の利点が認められた。
レナリドマイド群の患者の大部分は、血液学的第2原発悪性腫瘍および固形腫瘍第2原発悪性腫瘍を経験した。 しかし、骨髄腫の結果としての進行の速度、すべての原因による死亡率、または死亡率はすべて、プラセボ/観察群で大きかった。
急性骨髄性白血病に対する固定化併用化学療法
AMLは、急速に進行する癌であり、骨髄で始まり、急速に血流中の白血球数を増加させる。 今年は約21,380人がAMLと診断され、約10,590人がAML患者で死亡する。
Vyxeosは化学療法薬ダウノルビシンとシタラビンの固定化された組み合わせであり、一部の患者が2つの治療法を別々に受けるよりも長く生きるのを助けるかもしれない。 FDAは、2つのタイプの急性骨髄性白血病（AML）を有する成人の治療のためにVyxeosを承認した：
- 新たに診断された治療関連AML（t-AML）、および
- 骨髄異形成関連変化を伴うAML（AML-MRC）。
T-AMLは、化学療法または放射線の合併症として、癌治療を受ける全患者の約8~10％で起こる。 平均して、治療後5年以内に発生します。 AML-MRCは、白血病細胞内の特定の血液疾患および他の重要な突然変異の病歴を有することに関連するAMLの一種である。 t-AML患者とAML-MRC患者の両方とも、平均余命が非常に短い。
臨床試験では、新たにt-AMLまたはAML-MRCと診断された309人の患者が、Vyxeosまたはダウノルビシンおよびシタラビンの治療を別々に投与されたが、Vyxeosを受けた患者は、ダウノルビシンとシタラビンの別々の治療を受けた患者よりも長かった全生存期間9.56ヵ月対5.95ヵ月）。
一般的な副作用としては、出血事象（出血）、白血球数の低い発熱（発熱性好中球減少）、発疹、組織の腫脹（浮腫）、悪心、粘膜炎（粘膜炎）、および胃腸障害、重度の感染症および異常な心臓リズム（不整脈）が含まれる。
>出典：
> FDAニュースリリース。 FDAは、再発性または難治性急性リンパ芽球性白血病を有する成人の新しい治療法を承認する。 https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm。
> FDAニュースリリース。 FDAは、特定のタイプの予後不良の急性骨髄性白血病の最初の治療法を承認しています。 https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm。
> FDA、多発性骨髄腫におけるレナリドマイドの新たな使用を承認 https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/fda-lenalidomide-myeloma-maintenance。