鎌状赤血球貧血では 、現時点で合併症を予防する最善の薬物療法はヒドロキシ尿素と呼ばれ、時にHUと略されます。 ヒドロキシ尿素は、1960年代に化学療法薬として初めて開発されました。 当初は多種多様な悪性病変に用いられましたが、現在では鎌状赤血球症で25年以上使用されています。 ヒドロキシ尿素は、鎌状赤血球貧血治療薬として承認された唯一のFDA（食品医薬品局）の医薬品です。
ヒドロキシ尿素は鎌状赤血球貧血でどのように働くのですか？
鎌状赤血球貧血では、ヒドロキシ尿素は身体がより多くの胎児ヘモグロビン（Hb F）を産生するのを助けます。 これは、新生児に見られるヘモグロビンです。 胎児のヘモグロビンが赤血球の鎌状化を防ぐため、鎌状赤血球症の新生児は人生の最初の数ヶ月で合併症を起こさない。 この胎児ヘモグロビンの増加は、赤血球を鎌状にならず丸く保ちます。 これらの丸い赤血球は、血管を円滑に流れることができる。
ヒドロキシ尿素療法のメリットは何ですか？
小児および成人の鎌状赤血球貧血に関する数多くの研究では、ヒドロキシ尿素治療は痛みを伴わない危機、急性胸部症候群（肺合併症）事象の減少、輸血の必要性の減少、入院の必要性の減少に関連しています。 Hydroxyureaはヘモグロビンも増加させ、 貧血を少なくします。
さらに、ヒドロキシ尿素療法は、鎌状赤血球貧血を有する成人の平均余命に関連している。
副作用
鎌状赤血球貧血で使用される用量に基づいて、副作用は比較的軽度です。 脱毛症、口内炎、化学療法に伴う感染リスクの増加はほとんど見られません。
ヒドロキシ尿素は、白血球、ヘモグロビン、および血小板を減少させることができる。 この副作用のために、あなたの医師は完全な血球数と網状赤血球数であなたの数を厳密に監視します。 時々、腹痛が見られるが、これは通常軽度であり、介入なしに解決する。 別の副作用はメラノニキアと呼ばれる爪の黒化です。 一般に、ほとんどの患者は、副作用が少なくても許容できるヒドロキシ尿素の用量を見出すことができます。
どの患者がヒドロキシ尿素で治療すべきか？
2014年に出版されたNational Heart、Lung、and Blood Institute（National Institutes of Health Institute）の最新の鎌状赤血球管理ガイドラインによれば、ヘモグロビンSSおよび鎌状赤血球ゼロサラセミアのすべての子供は、合併症を予防するためにヒドロキシ尿素療法を受けるべきです9ヵ月齢後。 成人では、年に3回以上の痛みを伴う慢性的な慢性的な慢性的な痛み、日常活動を妨げる痛み、急性胸部症候群の病歴、または日常の活動を妨害する重度の貧血の患者には、ヒドロキシ尿素療法を考慮する必要があります。
ヒドロキシ尿素はがんを引き起こすか？
歴史的に、これは大きな懸念でした。 ヒドロキシ尿素で最初に治療された患者は、悪性腫瘍（癌）の危険性を増加させるが、ヒドロキシ尿素療法中に癌を発症したため、投薬に起因するものであった。
鎌状赤血球症では、答えはノーです。 2014年に鎌状赤血球症の患者を対象とした研究によれば、ヒドロキシ尿素を摂取した患者は、尿素を服用していない患者と比較して癌のリスクが高かった。
妊娠中にヒドロキシ尿素を服用できますか？
この時点では、妊娠中にヒドロキシ尿素を服用することは推奨されません。 ヒドロキシ尿素は、胎児を発症する危険性があることを示すクラスD薬物である。 鎌状赤血球症の女性に正常妊娠が報告されている症例は少数あり、ヒドロキシ尿素は継続していますが、追加情報が必要です。
私はこれまでにHydroxyureaを止めることができますか？
いいえ、ヒドロキシ尿素は治療法ではありません。 あなたが指示どおりに取る場合にのみ機能します。 ヒドロキシ尿素は、高血圧の人々が毎日服用する薬物療法と同様の慢性疾患の慢性薬物である。
>出典：
> Castro O、Nouraie M、鎌状赤血球病におけるOneal P. Hydroxycarbamideの治療：可能性のあるL型真性赤血球症リスクと入院生存率の見積もり。 イギリスの血液学雑誌 。 2014; 167：687-691。
>ウェアRE。 私は非常に若い患者を治療するためにヒドロキシ尿素をどのように使用するのですか？ 血 。 2010; 115（26）：5300-5311。