骨髄異形成症候群（MDS）は、骨髄機能に影響を及ぼす様々な異なる障害を含む。 骨髄は新しい赤血球、白血球、凝固のための血小板を作るので、貧弱な骨髄機能は貧血、細胞数の減少などの問題を引き起こす可能性があります。
MDSの主な懸案事項は、次のとおりです。a）これらの数が少なく、関連するすべての問題。 b）MDSががん急性骨髄性白血病またはAMLに進化する可能性。
異なる種類のMDSは非常に異なった扱いを受けています。 すべてのMDS療法がMDSを持つすべての患者に適しているわけではありません。 MDS治療の選択肢には、支持療法、低強度療法、高強度療法、および/または臨床試験が含まれる。
治療上の考慮事項
医師とのMDS治療計画について議論するときは、いわゆる患者関連要因が非常に重要になります。 患者関連要因の例には、以下が含まれる：
- MDS診断の前に日々の活動にどのように取り組んでいたか
- あなたが持っているその他の病状
- あなたの年齢
- さまざまな治療の財務費用
- あなたに受け入れられる治療のリスク
特定のフォームのMDSの特性も非常に重要です。 具体的な特性や知見の例としては、
- あなたのMDSが循環血液中の健康な細胞の数にどのように影響しているか
- あなたの骨髄の未熟な "爆発"細胞の数の面であなたの病気はどれくらい重症か
あなたが治療から抜け出したいものに対するあなたの目標は、計画にも含まれます。 異なる治療目標の例には、以下が含まれる：
見て待つ
国際予後スコアリングシステム（International Pregnostic Scoring System）、またはIPSS、および安定した全血球数（CBC）によって決定される低リスクMDSを有する患者のために、治療に対する最良のアプローチは、必要に応じて観察および支援であることが時々ある。
この場合、病気の進行を示すかもしれない骨髄の変化を監視する必要があります。 通常のCBCならびに骨髄吸引および生検は 、モニタリングの一部となり得る。
サポートケア
支持療法は、MDSを治療および管理するために使用される治療法を指す。 これらの治療法は人の状態を大きく改善することができますが、実際にMDSを引き起こす細胞を攻撃するのには至りません。
輸血
あなたの血球数が低下し始めて症状が現れた場合 、赤血球や血小板の輸血のメリットがあります。 輸血の決定は、あなたが持っている他の病状や気分に左右されます。
鉄過剰とキレート療法
毎月複数回の輸血が必要になった場合、鉄過剰と呼ばれる状態になる危険性があります。
赤血球輸血中の鉄が高濃度になると、体内の鉄分が増加する可能性があります。 そのような高レベルの鉄は、実際にあなたの器官に損傷を与える可能性があります。
医師は、経口療法、デフェラシロックス（Exjade）、またはメシル酸デフェロキサミン（Desferal）と呼ばれる輸液を含む鉄キレート剤と呼ばれる医薬品を使用して、複数の輸血による鉄過剰を治療および予防することができます。 National Comprehensive Cancer Network（NCCN）の練習ガイドラインは、貴方の医師が鉄キレート療法が必要かどうかを判断する基準を提供しています。
成長因子 MDS貧血を有する特定の人々は、エリスロポエチン刺激剤またはタンパク質（ESA）と呼ばれる成長因子の薬剤を受けることによって利益を得ることができる。
ESAの例には、エポエチンアルファ（Eprex、ProcritまたはEpogen）またはより長期の作用を示すダルベポエチンアルファ（Aranesp）が含まれる。 これらの薬は、脂肪組織への注射（皮下注射）として与えられます。 これらの薬剤はすべてのMDS患者にとって有用ではありませんが、一部の患者では輸血を防ぐのに役立ちます。
MDSの結果として白血球数が低くなった場合、G-CSF（Neupogen）やGM-CSF（ロイキン）などのコロニー刺激因子であなたを始めることができます。 コロニー刺激因子は、好中球と呼ばれる白血球と戦って、より多くの病気を引き起こすためにあなたの体を増強するのに役立ちます。 好中球数が少ない場合、危険な感染症を発症するリスクが高くなります。 感染症や発熱の兆候がないか目を離しておき、懸念があればできるだけ早く医療提供者に相談してください。
低強度療法
低強度療法は、低強度の化学療法または生物学的応答調節剤として知られる薬剤の使用を指す。 これらの治療は主に外来診療で行われますが、その中には、結果的に感染症を治療するなどの支援的ケアや入院が必要なものもあります。
エピジェネティックセラピー
低メチル化剤または脱メチル化剤と呼ばれる薬物群は、MDSとの戦いにおける最新の武器です。
アザシチジン（Vidaza）は、すべてのFAM（French-American-British）分類とMDSのすべてのIPSSリスクカテゴリでの使用についてFDAの承認を受けています。 この投薬は、一般的に少なくとも7日間連続して皮下注射として与えられ、少なくとも4〜6サイクルは28日ごとに行われる。 アザシチジンの研究では、60％の奏効率が示されており、約23％がその疾患の部分的または完全な寛解を達成している。 アザシチジンは、しばしば最初の1〜2サイクル後まで回復しない血球数の初期低下を引き起こす。
MDSの治療に使用される別のタイプの低メチル化剤は、デシタビン（Dacogen）である。 アザシチジンと構造が非常に似ており、すべてのタイプのMDSについてFDAの承認を受けています。 治療レジメンは、一般に、低強度タイプの毒性と関連しており、低強度療法であるとも考えられている。 デシタビンは、静脈内または皮下に投与することができる。 デシタビンを5日間静脈内投与した1件の研究では、完全寛解率はほぼ40％であった。 代わりの投薬レジメンが検討されている。
免疫抑制療法および生物学的応答調節剤
MDSでは、赤血球、白血球および血小板は、成熟して骨髄から血流に放出される前に死滅または死亡する。 場合によっては、リンパ球（白血球の一種）がこの原因となります。 これらの患者にとっては、免疫系に影響を及ぼす療法を用いることが効果的である可能性がある。
抗胸腺細胞グロブリン（ATG）、シクロスポリン、サリドマイド、レナリドマイド、抗腫瘍壊死因子レセプター融合タンパク質、およびビタミンD類似体が挙げられるが、これらに限定されない。 これらのすべてが早期試験で少なくともいくつか示されていますが、多くの種類のMDSの有効性を理解するためにより多くの臨床試験が必要です。
第5染色体に遺伝的欠陥がある5q-症候群と呼ばれる特定のタイプのMDSを有する人々は、レナリドマイド（Revlimid）と呼ばれる薬剤に応答する可能性がある。 典型的には、レナリドマイドは、赤血球輸血に依存する低または中程度のIPSSリスクMDSを有する患者に使用される。 レナリドマイドの研究では、多くの患者が輸血の必要量を削減しました - 実際にはほぼ70％でしたが、低血小板血および好中球数は引き続き経験しました。 高リスクのMDS、またはレナリドマイドによる5q-症候群以外のサブタイプの治療の利点は、まだ研究されている。
高強度療法
化学療法
高リスクのMDS、またはFAB型のRAEBおよびRAEB-Tを有する特定の患者は、集中化学療法で治療することができる。 この化学療法は、 急性骨髄性白血病 （AML）の治療に使用されるのと同じタイプであり、MDSにつながる骨髄の異常細胞の集団を破壊することを目的としています。
化学療法は一部のMDS患者で有益であるかもしれないが、他の病状を有する高齢の患者がさらなるリスクに直面することを考慮することが重要である。 治療の潜在的な利点は、そのリスクを上回らなければならない。
集中化学療法の結果をアザシチジンまたはデシタビンの結果と比較するための研究が進行中である。
幹細胞移植
高リスクのIPSS MDS患者は、 同種異系 幹細胞移植による疾患の治癒を達成することができる可能性がある。 残念なことに、この手順の高リスクの性質はその使用を制限する。 実際、同種異系幹細胞移植は治療関連の死亡率を最大30％にすることができます。 したがって、この療法は、通常、健康状態の若い患者にのみ使用されます。
現在の研究では、高齢のMDS患者における非骨髄破壊的ないわゆる「ミニ」移植の役割を研究している。 これらのタイプの移植は伝統的に標準移植より効果的ではないと考えられてきましたが、その毒性の低下は、そうでなければ不適当となる患者の選択肢となります。
概要：
異なる種類のMDSおよび異なる患者タイプのため、1つのサイズに適合する治療法はない。 したがって、MDS患者にとっては、医療チームとすべての選択肢について話し合うことが重要であり、最低限の毒性で最良の利益をもたらす治療法を見つけることが重要です。
MDSの新しい治療法による臨床試験が進行中ですので、お待ちください。 例えば、低リスクまたは中度 1リスクのMDS患者の治療について、 ルキソリチニブ（Jakafi）が検討されている。
ソース：
Greenberg PL、Attar E、Bennett JM、et al。 骨髄異形成症候群：腫瘍学における臨床プラクティスガイドライン。 JNCCN。 2013; 11（7）：838-874。
Kantarjian H、O'Brien S、Giles F、et al。 骨髄異形成症候群（MDS）におけるデシタビン低用量スケジュール（100mg / m 2 /コース）。 3種類の線量スケジュールの比較。 血液。 2005年、106の要約。 Asbtract 2522。
Malcovati L、Hellström-Lindberg E、Bowen D、et al。 成人における原発性骨髄異形成症候群の診断と治療：欧州白血病ネットからの勧告。 血 。 2013; 122（17）：2943-2964。
Nimer、S. "Myelodysplastic Syndromes" Blood May 2008. 111：4841-4851。
Scott、B.、Deeg、J. "Myelodysplastic Syndromes" Annual Review of Medicine 2010. 61：345-358。