原発性骨髄線維症に対する幹細胞移植の検討
原発性骨髄線維症に対する最適な治療法を選択することは困難かもしれません。 多くの場合、1つの明確な選択肢はありません。 原発性骨髄線維症に対するいくつかの治療法があるが、造血幹細胞移植（骨髄移植とも呼ばれる）のみが治癒的である。
なぜ誰もが移植を受けないのですか？
治療法は素晴らしいと思います。なぜなら、原発性骨髄線維症を有するすべての人が移植を受けていないのはなぜかと思います。
それはリスクと利益のバランスに関するすべてです。
原発性骨髄線維症の治療は、あなたが経験している徴候や症状に基づいたリスクカテゴリーによって引き起こされます。 症状がなく、低リスクの病気の症状がある場合、診断後の平均生存期間は15.4年です。 この場合、移植に伴う潜在的合併症（急性または慢性の移植片対宿主病および死亡）が治癒の利益を上回る。 研究によれば、造血幹細胞移植を受けていれば、低リスクまたは中リスク1疾患の人々の5年生存率は低かった。 しかし、中2型および高リスクの疾患では、5年生存率は、移植を受けた人では改善しなかった人よりも改善されました。
中間2または高リスクの原発性骨髄線維症がある場合、造血幹細胞移植（HSCT）が好ましい治療法です。 高齢は移植関連の合併症（主に移植片対宿主病に続発する）のリスクを高めるので、HSCTは歴史的に60歳未満の原発性骨髄線維症の患者に留保されている。
診断時の原発性骨髄線維症の患者の年齢の中央値は67歳であるため、これはこの療法の潜在的候補者である原発性骨髄線維症の人の数を著しく制限する。 さらに、 HSCTの好ましいドナーは、似た兄弟である。 完全な兄弟（受身者と同じ母親と父親）は、マッチするチャンスの4分の1を持っており、この療法を受けることができる人の数をさらに制限しています。
移植後予後
現在、移植を受けている原発性骨髄線維症の患者の40〜60％が少なくとも3〜4年生存しています。 移植前の脾摘術（脾臓の外科的除去）は、特に男性の生存率の改善と関連していることを示唆するいくつかの証拠があるが、その理由は完全には理解されていない。 さらに、 真性赤血球増加症または本態性血小板血症後に骨髄線維症を発症する人々は、移植後に原発性骨髄線維症を有する患者よりも良好な生存率を有するようである。
誰が対象外ですか？
高リスクの疾患を持つ人々の一部は、HSCTの候補者ではありません。 これは、主にHSCT後の生存の可能性によって決定される。
過剰巨大脾臓（胸郭より8インチ以上）や移植前の20以上の輸血（特に両者がある場合）は、移植後の5年生存率の低下と関連しています。
あなたが適格でない場合はどうすればいいですか？
したがって、高リスクの原発性骨髄線維症があり、HSCTに適格でない場合、またはドナーがいない場合に推奨されるものは何ですか？ 脾臓の痛みを伴う肥大、疲労、骨の痛み、夜間の発汗などの症状がある場合、ルキソリチニブは合理的な治療法である可能性があります。
ルクソリチニブは、原発性骨髄線維症の人々の症状を軽減し、脾臓のサイズを縮小し、貧血を改善することが示されている。 HSCTのもう1つの選択肢は、臨床試験に登録することです。 これは、早期に原発性骨髄破壊の可能性のある治療法として研究されている医薬品へのアクセスを提供します。
あなたが治癒の資格がないということは簡単には分かりませんが、あなたのすべての選択肢を探索してください。
治療としての移植の未来
移植に先立って骨髄を準備するためのレジメンや、移植片対宿主病を予防するために使用される薬物治療などの移植に関する治療法の改善により、60歳以上の代替移植臓器での移植が増加しています完全に一致するか、または無関係のドナー）。
一部の施設では75歳まで骨髄線維症の人を移植する予定です。
うまくいけば、継続的な改善により、HSCTは骨髄線維症を有するより多くの人々に利用可能になるであろう。 原発性骨髄線維症はまれな疾患であるため、この障害に対するHSCTの代替ドナーの役割を明確に理解するまでには数年かかるでしょう。
ソース：
Ballen K.骨髄線維症における移植問題の管理方法。 血液がんジャーナル。 2012; 2：e59。
Tefferi A.原発性骨髄線維症の管理。 In：UpToDate、Post TW（Ed）、UpToDate、Waltham、MA。 （2016年6月29日にアクセス）